Con dieciocho años, decidió abandonar su hogar e iniciar sus viajes en busca de aventuras y, sobre todo, de fortuna. Trabajó como tipógrafo durante un tiempo en su región, para después dirigirse a Nueva Orleans; de camino, se enroló como aprendiz de piloto de un vapor fluvial, profesión que le entusiasmaba y que desempeñó durante un tiempo, hasta que la guerra de Secesión de 1861 interrumpió el tráfico fluvial, poniendo fin a su carrera de piloto.
Posteriormente se dirigió hacia el oeste, a las montañas de Nevada, donde trabajó en los primitivos campos de mineros. Su deseo de hacer fortuna lo llevó a buscar oro, sin mucho éxito, por lo que se vio obligado a trabajar como periodista, escribiendo artículos que enseguida cobraron un estilo personal. Su primer éxito literario le llegó en 1865, con el cuento corto La famosa rana saltarina de Calaveras, que apareció en un periódico firmado ya con el seudónimo de Mark Twain, nombre técnico de los pilotos que significa «marca dos sondas».
Como periodista, viajó a San Francisco, donde conoció al escritor Bret Harte, quien le animó a proseguir su carrera literaria. Empezó entonces una etapa de continuos viajes, como periodista y conferenciante, que le llevaron a Polinesia y Europa, y cuyas experiencias relató en el libro de viajes Los inocentes en el extranjero(1869), al que siguió A la brega (1872), en el que recrea sus aventuras por el Oeste.
Tras contraer matrimonio en 1870 con Olivia Langdon, se estableció en Connecticut. Seis años más tarde publicó la primera novela que le daría fama, Las aventuras de Tom Sawyer, basada en su infancia a orillas del Mississippi. Antes había escrito una novela en colaboración con C. D. Warner, La edad dorada (1873), considerada bastante mediocre.
Sin embargo, su talento literario se desplegó plenamente con Las aventuras de Huckleberry Finn(1882), obra ambientada también a orillas del Mississipi, aunque no tan autobiográfica como Tom Sawyer, y que es, sin duda, su obra maestra, e incluso una de las más destacadas de la literatura estadounidense, por la que ha sido considerado el Dickens norteamericano. Cabe destacar también Vida en el Mississippi (1883), obra que, más que una novela, es una espléndida evocación del Sur, no exenta de crítica, a raíz de su trabajo como piloto.
Con un estilo popular, lleno de humor, Mark Twain contrapone en estas obras el mundo idealizado de la infancia, inocente y a la vez pícaro, con una concepción desencantada del hombre adulto, el hombre de la era industrial, de la "edad dorada" que siguió a la guerra civil, engañado por la moralidad y la civilización. En sus obras posteriores, sin embargo, el sentido del humor y la frescura del mundo infantil evocado dejan paso a un pesimismo y a una amargura cada vez más patente, aunque expresada con ironía y sarcasmo.
Una serie de desgracias personales, entre ellas la muerte de una de sus hijas y de su esposa, así como un grave quebranto económico, ensombrecieron los últimos años de su vida. En una de sus últimas obras,El forastero misterioso, manifiesta que se siente como un visitante sobrenatural, llegado con el cometa Halley y que habría de abandonar la Tierra con la siguiente reaparición del cometa, tal como efectivamente sucedió.
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